風口解析 | 基因編輯 | 003 | 基因編輯大佬們在玩什麼？

 

 

基因編輯大佬們在玩啥？

 

今天，將爲你們介紹一位來自中國石家莊的80後科學家張峯，他是基因編輯領域名副其實的大佬，也是CRISPER-CAS9的發明者之一。他正在努力試圖成爲基因編輯領域規則制定者，被稱爲創業者同樣的科學家。

 

張峯在斯坦福大學讀博士的時候，碰見了他的一位重要導師Karl Deisseroth，併成爲了他的首位學生。幾年後，他們創造出一個能夠利用光來精準控制腦神經的全新技術。研究腦神經的緣由來自張峯在哈佛期間的一位同窗，他患有抑鬱症，正是這段經歷讓他對神經學產生了興趣。

 

在試圖搞清這些疾病原理的時候，他發現過去大量研究代表，這些疾病都和人的基因結構有關。張峯要作的，就是快速的、系統的驗證和找到基因病變的因果關係。爲了達到這個目的，科學家們就須要一件適合的工具，把基因拆開研究。當時使用的工具基本是ZFN和TALES，這兩個工具不只成本高昂，並且準備時間冗長。

 

當時張峯已經在MIT博德研究所擁有本身的實驗室，可是他卻沒法忍受一次實驗長達3個月的道具準備時間。2011年，張峯接觸到了CRISPER-CAS9技術，當時這項技術還只在酸奶行業被研究和應用。張峯敏銳的發現CRISPER-CAS9技術具備搜索和定點破壞DNA的特色，這時他開始思考該技術是否能夠應用在人類基因上。

 

當時廣泛使用的技術是TALES，TALES利用蛋白質來進行基因編輯，這種技術不只準備時間長，並且脫靶率很高（脫靶就是指不該該被編輯的基因被誤編輯，其根本緣由就是定位不許確形成的）。而CRISPER-CAS9技術使用RNA進行索引，因爲RNA承載的是DNA上相應靶位的信息（具體可參看第一節基礎內容中關於RNA介紹），所以用RNA做爲索引，能夠作到精確索引相應DNA的段位，從而使得基因編輯過程變得簡單可控。

 

與絕大多數科學家不一樣，張峯放棄了從細菌起步逐步瞭解這項技術的過程，而是直接把這項技術應用到小鼠以及人體細胞的實驗上。2012年，張峯發表了他對於CRISPER-CAS9的研究成果，這也是迄今爲止，對於真核細胞基因編輯領域發表最先，也是引用量最大的學術論文。

 

在發現了CRISPER-CAS9以後，張峯並無停滯不前，而是在2015年又發掘出比CRISPER-CAS9更精確的CRISPER-CPF1系統。

 

2013年在張峯發表CRISPER系統以後，很快成立了Editas公司，並在公司成立之初得到了4300萬美圓的融資，其中不乏比爾蓋茨這樣的投資者。隨着Editas於2016年的上市，它成爲歷史上首家成功上市的基因編輯公司，這也使得張峯成爲MIT歷史上最富有的教授之一。

 

總結一下

 

今天你須要記住的幾個知識點：

一、張峯是CRISPER-CAS9技術的發明人之一。

二、CRISPER-CAS9經過RNA索引使基因編輯過程簡單可控。

三、Editas是歷史上第一家基因編輯上市公司，潛力巨大值得關注。

 

本節爲你們介紹了華人科學家張峯以及他的成就。下一節，咱們將會帶你們瞭解，基因編輯都有什麼玩法。